Eteplirsen, известный также под коммерческим названием Exondys 51, представляет собой антисмысловой олигонуклеотид (AON) типа фосфоксамидатного морфолина (PMO), разработанный компанием Sarepta …
Клинические испытания в России
В настоящее время на базе НИКИ Педиатрии им. Ю.Е.Вельтищева инициирован набор участников для плацебоконтролируемого рандомизированного клинического испытания для мальчиков и …
Клинические исследования
Ученые по всему миру ведут интенсивные исследования, пытаясь понять, какие причины вызывают дегенерацию мышечных тканей, а также …
Клиники и врачи
Клиники и врачи в которые можно обратиться родителям детей с МДД: Медико-реабилитационный центр «Надежда». Адрес: г. Москва, ул. Ивана Сусанина д.1 …
Постановка диагноза
Правильно поставленный диагноз является залогом грамотно подобранного лечения и наблюдения за пациентом с мышечной дистрофией Дюшенна, а также позволяет избежать …
Причины возникновения
При мышечной дистрофии Дюшенна дефектный ген является Х-сцепленным. Это означает, что этот ген расположен на Х-хромосоме. У женщин две Х-хромосомы, …
Симптомы миопатии Дюшенна
Ранние признаки мышечной дистрофии Дюшенна проявляются в возрасте примерно от одного года до семи лет, но могут встречаются не у всех мальчиков и степень выраженности может отличаться. …
Что такое мышечная дистрофия Дюшенна
Мышечная дистрофия Дюшенна Мышечные дистрофии Дюшенна и Беккера — наиболее распространенное генетическое заболевание среди различных патологий мышечной системы. Мышечная дистрофия …