Конференция по мышечной дистрофии Дюшенна и Беккера

Очередная XVI Международная конференция по мышечной дистрофии Дюшенна и Беккера, которую каждый год организует итальянский родительский проект Parent Project Onlus, будет проходить в Риме с 16 по 18 февраля 2018г. в отеле Ergife Palace Hotel.

Подобная конференция — прекрасная возможность собрать и тех, кто страдает от этого редкого заболевания, и тех, кто призван искать новые пути для борьбы с мышечной дистрофией Дюшенна и Беккера, — врачей, представителей фармацевтических компаний, ученых.

Участники мирового сообщества снова получат бесценный шанс узнать о последних разработках в области лечения и терапии, обменяться опытом и задать интересующие вопросы экспертам, другим семьям и взрослым больным.

Хочется выразить огромную благодарность российскому сообществу за то, что в уходящем 2017 году многие из нас заявили о себе, появилось несколько организаций, стремящихся улучшить качество жизни пациентов и дать доступ к препаратам, разрабатываемым за пределами Российской Федерации.

Однако не лишним было бы отметить, что, несмотря на старания пациентских организаций, роль российского медицинского сообщества и государства в этом нелегком вопросе по-прежнему крайне мала. Поэтому призываем всех направить свои силы на работу именно в данном направлении, чтобы в следующем году наши медицинские специалисты также представляли Россию на конференции. Ведь все мы понимаем, что даже при условии помощи со стороны зарубежных родительских проектов, никто не сможет решить сложившиеся проблемы за нас! Желаем всем успехов и до встречи в Риме!

Предварительная программа конференции будет выглядеть следующим образом:

Первая сессия. Преклиническая стадия. Фаза 1.

AAV – MICRO DYS (микродистрофин) – выступление фармкомпании Pfizer

SGT – 001 (микродистрофин) – выступление фармкомпании Solid Biosciences

Генная терапия для МДД-пациентов – выступление Джерри Мендель, Nation Wide Children Hospital

GALGT2 (суррогатный ген, воздействующий на дистрофин-дистрогликановый комплекс) – выступление Кевина Флэннигана, NationWide Children Hospital

Генное редактирование – выступление Эрика Олсена

Wave 51 (пропуск 51 экзона посредством новой технологии stereopure nucleic acid therapуutics, позволяющей полностью исключить наличие ненужных стереоизомеров в препаратах и способных вызвать побочные эффект, минимизируя положительный эффект) – выступление фармацевтической компании Wave Life Science.

Вторая сессия. Круглый стол «Ребенок и его семья сталкиваются с заболеванием».

Здесь будет обсуждаться деликатный момент постановки диагноза, а также необходимость правильной расстановки сил в семье с целью сохранения привычного уклада жизни. Особое внимание будет уделено общению со специалистами при постановке диагноза согласно цепочке «от врача к семье, от семьи – к ребенку», не забывая и других детях мужского пола в семье.

Третья сессия. Клинические испытания с участием детей младшего возраста.

Edasalonexent (ингибитор транскрипционного фактора «каппа-би» NF-ϰB) – выступление фармкомпании Catabasis.

Vamorolone (альтернативный стероид, обладающий положительным эффектом преднизолона и дефлазакорта и лишенный побочных эффектов этих препаратов) – выступление фармкомпании ReveraGen.

NS-065/NCNP-01 (пропуск экзона 53) – выступление фармкомпании NS Farma.

Четвертая сессия. Круглый стол «Из детства в отрочество».

В этой сессии пойдет речь о переходе в подростковый период, который усложняется непростым эмоциональным состоянием на фоне заболевания. Планируется также обсудить идею участия подростков в клинических испытаниях, что даст шанс на это для пациентов и их семей в будущем.

Четвертая сессия. Клинические испытания с участием амбулаторных детей.

SRP4053, SRP4045 (пропуск экзона 53 и 45) – выступление фармкомпании Sarepta

SMTC 1100, EZUTROMID (экспрессия утрофина) – выступление Michelle Ivery, фармкомпания Summit

RIMEPORIDE (ингибитор натрий-протонного обменника) – выступление Stefano Previtali, Ospedale San Raffaele, Milano

DOMAGROZUMAB (ингибитор миостатина) – выступление фармкомпании Pfizer

RG6206 (антимиостатин аднектин) – выступление фармкомпании Roche

Пятая сессия. Круглый стол «Самостоятельная жизнь»

В данной сессии будут выделены аспекты, характеризующие опыт самостоятельной жизни повзрослевшего пациента, как в отношениях с родителями, так и в социальном контексте его жизни.

Шестая сессия. Клинические испытания для всех пациентов.

ETEPLIRSEN (пропуск экзона 51) – выступление фармкомпании Sarepta

GIVINOSTAT (ингибитор гистон-деацетилазы с потенциальным противовоспалительным, антиангиогенным и антинеопластическим действием) – выступление фармкомпании Italfarmaco

TRANSLARNA (аталурен) – выступление фармкомпании PTC Therapeutics

RAXONE (синтетический аналог коэнзима Q10, имеющий антиоксидантные и биоэнергетические эффекты) – выступление фармкомпании Santhera

CAP-1002 (кардиотерапия с использованием клеток-предшественников) – выступление фармкомпании Capricor Therapeutics.

Подготовлено Коваленко А.

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован.