Краткие итоги конференции

 Дорогие друзья! Наша организация хотела бы сделать краткий обзор своего участия на XV Международной Конференции по мышечной дистрофии Дюшенна и Беккера, которая проходила в Риме, Италия (с 17 по 19.02.2017). Начать хотелось бы с огромной благодарности итальянскому Родительскому Проекту (Parent Project Onlus) за оказанную представителям АНО «Семья Дюшенн» честь быть на нее приглашенными, которую мы незамедлительно выразили менеджеру по международным связям и фандрайзингу Николетте (Nicoletta Madia) и основателю проекта Филиппо (Filippo Buccella).

Мы не можем не отметить масштаб данного мероприятия: он поразителен! Для такой молодой организации, как наша – это великолепный пример и образец того, как должна выглядеть международная конференция. Все 600 участников из 25 стран были размещены в большом красивом отеле Ergife Palace Hotel, где и проводилась конференция. Организаторы конференции хорошо позаботились о таких вещах, как техническое оснащение мероприятия (в том числе осуществление синхронного перевода с итальянского языка на английский), обеспечение материалами по уходу за больными, письменными принадлежностями для конспектирования, и даже о климате, созданном во время конференции.

Первый день конференции (встреча United Parent Projects Muscular Dystrophy от 17.02.2017) собрал все пациентские организации. Ведущей этой встречи была назначена Элизабет Врум (Elizabeth Vroom), директор Нидерландского Родительского Проекта, которая произвела на представителей нашей организации неизгладимое впечатление. Она рассказала о роли пациентских организаций в разработке препаратов и о новых подходах в оценке состояния пациентов-участников клинических испытаний. После чего мы выслушали доклады о работе таких организаций, как родительские проекты Греции, Израиля, Румынии, Чехии и многих других.

На данной встрече также присутствовали представили Cure Duchenne, Duchenne Connect, PPMD USA. Встречу с европейскими коллегами помогала вести Президент-основатель американского родительского проекта PPMD Pat Furlong, которая старалась вникнуть в проблемы стран, не имеющих доступа к клиническим испытаниям и препаратам, анонсированным на конференции. В этой связи почти все участники задавали большое количество вопросов о том, как наладить работу с контролирующими органами. Подобный вопрос был задан и нами.

Стоит добавить, что со стороны России также присутствовали участники от двух других организаций – родительского проекта и Фонда Мой Мио, с которыми мы смогли провести диалог за круглым столом.

Установление контакта с основателем итальянского Проекта Филиппо Бучелла дало нам возможность задать главный вопрос: как же российским пациентам получить доступ к клиническим испытаниям, проводимым западными фармацевтическими компаниями. После чего были озвучены две основных проблемы, существующие не только у нас, но и во многих других странах, оказавшихся в подобной ситуации: отсутствие официального регистра больных и международных медицинских стандартов лечения. Данные проблемы, так коротко и четко сформулированные, но такие сложные в достижении, дали пищу для размышлений и позволили обсудить пути их решения с фармацевтическими компаниями и медицинскими специалистами, присутствовавшими на конференции, в последующие дни.

На встрече пациентских организаций мы также имели возможность ознакомиться со стандартами, применяемыми в различных направлениях медицинского ухода, как-то: физиотерапия, респираторная поддержка, психологические аспекты, рекомендации по питанию, стероидный менеджмент и другие. По всем вышеперечисленным вопросам нам были предложены слайды и брошюры, велась видеозапись, требующая обработки и вычленения необходимых для нас сведений. В ближайшее время мы постараемся адаптировать всю полученную информацию и материалы для российской аудитории и будем делиться ею с вами по мере готовности. Мы были очень рады познакомиться со специалистами Policlinico Universitario Agostino Gemelli – Elena Mazzone и Eugenio Mercuri. Во время общения с Эугенио нами был задан вопрос о возрасте, в котором рекомендуется принимать кортикостероиды, и стоит ли это делать неамбулаторным пациентам. На данный вопрос мы получили ответ, что международные стандарты предполагают начало приема стероидов в возрасте с 4 до 5 лет, а что касается неамбулаторных пациентов, назначение им стероидов предполагает строго индивидуальный подход.

Хочется также упомянуть о выступлении нейропсихолога из Нидерландов Jos Hendriksen, который уделил много внимания психологическим аспектам и рассказал о когнитивных проблемах, обучающих играх, необходимости строгого ограничения развлекательных компьютерных игр для детей и т.д. Также было упомянуто о медикаментозных способах борьбы с нарушением когнитивных функций МДД-детей. Основной информацией с этого выступления мы также поделимся с вами в ближайшее время.

Второй день конференции был посвящен проводимым клиническим исследованиям. Участники прослушали доклады фарм-компаний: PTC Therapeutics, Sarepta Therapeutics, Santhera, Italfarmaco, Solid Biosciences, Pfizer и других.

В силу сложившихся обстоятельств, самая большая работа по расширению доступа к своему препарату проведена к настоящему моменту компанией PTC Therapeutics. Доступ к препарату Translarna уже открыт в 26 странах, о чем, к примеру, не преминули заявить представители Чехии, т.к. это, по всей видимости, произошло в их стране совсем недавно. Хочется отметить, что компания PTC отнеслась к российским участникам невероятно тепло, заинтересованно и открыто. Организаторы конференции предоставили нам возможность обсудить существующие сложности касаемо доступа к препарату аталурен в России с представителями PTC напрямую. В рамках данной встречи мы получили огромный положительный заряд и надежду, что доступ к препарату (при условии объединения всех сил: пациентских организаций, медицинского сообщества, фарм- компаний) вполне реален. Однако мы все прекрасно понимаем, что без помощи государства и его значительного вовлечения в наши проблемы, достичь этого будет невозможно.

Конечно, нашу организацию, в том числе, интересовал вопрос высокой цены на препарат, а также риски еще большего удорожания аталурена при ввозе в Россию. И после личного общения представителей АНО Семья Дюшенн с фармацевтической компанией по данному вопросу, удалось прийти к обоюдному мнению, что открытие представительства компании PTC в России стало бы самым удачным вариантом. Это позволит избежать накрутки на цену посредников. PTC действительно серьезно заинтересовались данной возможностью и постарались решить этот вопрос к концу 2017 года – началу 2018.

Кроме доступа к Translarna на встрече от фонда Мой Мио и родительского проекта прозвучали такие вопросы, как случаи ошибочной ДНК-диагностики, которые имеют место в нашей стране, обучение врачей на воркшопах, которые планирует организовывать компания PTC и другие. Здесь мы хотим поблагодарить всех российских участников, кто задавал вопросы и выражал заинтересованность в нашей общей проблеме. Отдельно мы бы хотели отметить особую роль, которую сыграла на переговорах и конференции в целом Наталия Бунякова, помогавшая всем участникам от России в поиске общего направления нашей деятельности, а также взаимодействии с представителями фарм-компаний и пациентских организаций.

Завершился день ужином, на котором была возможность посмотреть видео-ролики об итальянском родительском проекте, где мы увидели, насколько сплочены семьи с МДД и какой активный образ жизни они ведут, занимаясь различными видами спорта на колясках.

Ну и, наконец, третий день стал прекрасным завершением конференции, где мы смогли продолжить общение с фарм-компаниями: Solidbio (представитель которой поведал нам об открытии испытаний микродистрофина лишь во второй половине 2017 года и о сложностях с регулирующими органами, которые до сих пор не улажены в полном объеме), ReveraGen (чей препарат Vamorolone сейчас находится на стадии испытаний эффективности и в будущем возможно станет безопасной заменой кортикостероидам), Pfizer. Нам также удалось ознакомиться с мини-выставками средств ТСР (которыми мы были просто восхищены!), установить необходимые нам контакты, получить сведения о разрабатываемых препаратах «из первых рук». Более подробную информацию мы постараемся представить в ближайшее время отдельными статьями на нашем сайте.

Мы сделали несколько памятных фотографий с представителями пациентских организаций, организаторами конференции, увидели подопечных Onlus воочию и были очень рады обнаружить их позитивный настрой и активное участие в жизни организации, проводимых акциях и флешмобах.

Подводя итоги, участие нашей организации в данной конференции помогло нам:

  • заручиться поддержкой и опытом западных родительских проектов для реализации деятельности нашей организации в России; 
  • получить информацию о проводимых клинических испытаниях «из первых рук» и задать вопросы относительно перспектив нашего рынка по доступу к данным препаратам в будущем;
  • более тесно пообщаться со всеми организациями и родителями из России, чтобы обсудить возможность взаимного сотрудничества на благо всех пациентов с МДД в России; 
  • получить информацию о стандартах медицинского ухода за пациентами с МДД, с целью поделится данной информацией с пациентами в России (планируется в ближайшее время).

В заключении хочется сказать: СПАСИБО! Спасибо всем участникам мероприятия, родительскому проекту Onlus, спасибо нашим семьям, существование и поддержка которых сподвигла нас отправиться в Рим и начать перенимать опыт итальянского проекта и других пациентских организаций. Семья Дюшенн надеется, что после Конференции мы все объединимся и изменим сложившуюся в России ситуацию к лучшему. Мы бы очень хотели, чтобы больные МДД дети также вели активный образ жизни, правильно воспринимались обществом и государством… Хотим, чтобы государство услышало нас и приняло в нашей жизни то участие, без которого изменить ситуацию в масштабах страны нельзя.

Но самое главное, к чему мы стремимся – это получение детьми и пациентами в целом грамотного ухода и медицинской поддержки в соответствии с международными стандартами для того, чтобы диагноз МДД перестал быть приговором. Мы хотим иметь доступ ко всему тому, что имеют дети в западных странах. И мы будем стремиться к этому!!!

Grazie Italia, Grazie Nicoletta e Filippo, Grazie a tutti!

Подготовлено: Коваленко Анастасией и Гапошкиной Светланой

24.02.2017

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован.